2020年8月22日，由病痛挑戰基金會主辦、中國罕見病聯盟任指導單位的2020第二屆罕見病合作交流會在京隆重開幕，本屆大會圍繞“健康中國，一個都不能少”的主題，匯聚患者組織、政府、醫院、科研、企業、媒體等多方力量，共同探討罕見病問題的解決方案。

　　國家衛生健康委員會醫政醫管局張文寶處長在開場致辭中指出：“加強罕見病防治工作，對于實施健康中國戰略，維護人民健康，打贏脫貧攻堅戰，決勝全面小康，具有重要的意義。罕見病防治工作是推動醫改向縱深發展的重要抓手，我們會繼續加強與各部門的溝通協調，為罕見病防治工作營造良好的政策環境，推動我國罕見病防治管理工作，也希望各個社會組織、產業等相關方面，積極投身罕見病防治工作，共同推動我國罕見病防治事業的快速發展。”

　　國家衛生健康委員會醫政醫管局張文寶處長

　　開幕式上，來自不同領域的參會嘉賓共同啟動了“罕見病醫療援助工程多方共付計劃”，在部分地區患者得到醫保政策支持的基礎上，聯合慈善、企業、保險等力量，提供援助資金，助力患者跑贏用藥“最后一公里”，為更多罕見病病友帶來多方愛心支持。

　　“罕見病醫療援助工程多方共付計劃”啟動現場。嘉賓從左至右為：水滴公司創始人沈鵬，北京協和醫院神經病學系主任崔麗英，中華社會救助基金會秘書長胡廣華，北京罕見病診療與保障學會副會長劉軍帥，病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗，罕見病黏多糖貯積癥患者洋洋。

　　三大舉措：持續完善罕見病相關頂層設計

　　北京協和醫院黨委書記、副院長張抒揚教授在大會致辭中介紹：“在我們一直大力推進罕見病診療與藥品保障工作的同時，一場突如其來的疫情在武漢爆發，雖然我們都沒有做好準備，但我們的黨和政府本著健康路上一個也不能少的原則，以人民生命至上，開始了英勇戰斗并取得了卓著成績。我相信，在與罕見病斗爭的過程中，只要我們憑著這種堅毅、不放棄、不屈不撓的精神，就一定會取得最后的勝利。”

　　自2016年起，中共中央、國務院就印發了《“健康中國2030”規劃綱要》，明確指出要“完善罕見病用藥保障政策”;同年，由北京協和醫院牽頭，啟動了“十三五”國家重點研發計劃“罕見病臨床隊列研究”項目;2018年，《第一批罕見病目錄》出臺，中國罕見病聯盟在北京成立;2019年，全國罕見病診療協作網成立，此后多項罕見病支持政策不斷出臺。張抒揚教授指出：“出臺罕見病目錄、開展病患大數據分析和打造全國罕見病診療協作網，是近年來為支持罕見病群體在頂層設計上推出的三大舉措。只有深入了解全國罕見病發病基數、哪些疾病相對高發，了解哪些疾病更易致殘、致貧、危及生命，才能向國家建言獻策，有助于國家合理科學做出規劃。衛健委委托北京協和醫院來做罕見病診療服務系統，在國家的強大支持下，在各方面的積極努力和配合下，我們一定會為罕見病群體創造希望，點燃希望。”

　　北京協和醫院黨委書記、副院長張抒揚教授

　　多方共付：“價值共創”解決罕見病難題的典型途徑

　　“罕見病是我們共同面臨的挑戰，涉及的方方面面極其復雜，任何一方都無法獨自解決。”病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗在會上指出，罕見病的研究、診斷、治療，罕見病治療費用的支付和保障，相關藥物的研發、臨床、準入，罕見病的基因遺傳、生育，患者群體的心理、教育、就業等社會支持體系，以及全社會對罕見病的認知等，都是罕見病群體面臨的普遍問題。如何“以患者為中心”解決問題?她提出“價值共創”的理念：患者、醫生、政府、企業等各方，可以探索不同模式，在不同模式中有不同的主導方，推動各相關方共同參與，通力合作，共同尋找攻克罕見病或是與罕見病和平共處的最佳途徑，尋求患者健康的最大化，最終共同分享由此所帶來的成就。“

　　作為落地的案例代表，病痛挑戰基金會的罕見病醫療援助工程，自2018年發起設立以來，募集了700余萬元善款，幫助了500余名罕見病患者。研究發現，醫療援助工程能夠在已經有罕見病保障政策的地區明顯發揮作用，比如在貧困家庭自付費用10萬元上限封頂的情況下，我們提供的5萬元上限的援助金作為政府的補充力量，可以有效地支持患者家庭持續為孩子用藥，助力患者用藥的“最后一公里”。按照這樣的思路，病痛挑戰基金會在今年上半年啟動了浙江和山西兩個地方的專項試點，陸續開始接收當地患者的援助申請。

　　病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗

　　王奕鷗介紹：“這種項目屬于“價值共創”中典型的開發資源模型，也就是有患者組織來主導，參與創造有利于問題解決的新方法，促使整個的問題得到更好的解決。這種多方共付模式得到了地方政府的認可，我們去到當地，政府、企業、患者，都對我們表示出了極大的熱情與歡迎。通過多方共付模式，減少了政府的壓力，也提高了患者家庭的信心。下半年，我們還將爭取將罕見病醫療援助工程地方專項基金拓展到更多地區。”

　　健康中國：各方合力提升罕見病診療及保障水平

　　破解罕見病藥費高昂的難題，一方面要從患者支付層面加強多方保障，一方面要從源頭上推動更多藥物誕生，而這正是本屆大會聚焦的兩大核心議題。百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱從本土創新推動藥物研發的角度，介紹了國內企業開展罕見病用藥研發的前景;北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文，分析了多個國家和地區的罕見病醫療保障模式，并介紹了我國各地方開展罕見病醫保的探索歷程，討論了多方支持化解罕見病群體“用藥難”的可能性。

　　百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱

　　北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文

　　罕見病就醫支付問題一直是各方關注的重中之重，美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍、天津大學吳晶教授、水滴公司創始人沈鵬、賽諾菲特藥事業部罕見病與罕見血液病疾病業務負責人俞蕾圍繞罕見病保障創新支付模式展開了討論。

　　國家及地方醫療保障政策是罕見病就醫支付的基本保障，近年來，罕見病藥物陸續進入國家藥品目錄，但在落地過程中，仍存在一些困難與挑戰。多發性硬化患者代表毛毛、北京協和醫院神經病學系主任崔麗英、中國財政科學研究院副研究員朱坤、北海康成董事長及首席執行官薛群圍繞政策落地的挑戰與對策進行了深入分析。

　　據悉，本屆大會開幕后，國內外的各領域專家將圍繞罕見病的醫療保障政策、藥物研發、患者組織建設與作用等重點議題，以及罕見病群體非常關心的診療、生育、康復等主題，面向線上參會的廣大罕見病病友、關心罕見病的各方人士，開展11場聚焦主題的分論壇進行深度研討。同時，大會還將舉辦“rare live愛不罕見全球益演”，生來與病痛相伴的海內外罕見病病友，通過多姿多彩的才藝表演，傳遞著愛與希望，期待給每一個人以感動和鼓舞。

　　“健康中國，一個也不能少”，作為響應國家《“健康中國2030”規劃綱要》的行業盛會，每年一度的罕見病合作交流會，正在成為罕見病病友、病友組織和政府、醫學界、企業、公眾等多方交流的嶄新平臺，匯聚著越來越多關心罕見病的力量，搭建以患者為中心的罕見病生態圈，共創中國罕見病群體更美好的未來。